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莱斯大学获得了著名的拨款 用于开发镰状细胞疾病的新疗法

作者: 武汉新闻网 更新时间: 2020年04月27日 09:50:03 游览量: 71

简述:

莱斯大学的一个实验室已经获得了著名的美国国立卫生研究院的资助,以进行基因编辑研究,希望能够治愈镰状细胞

莱斯大学的一个实验室已经获得了著名的美国国立卫生研究院的资助,以进行基因编辑研究,希望能够治愈镰状细胞病(SCD)。

莱斯大学获得了著名的拨款 用于开发镰状细胞疾病的新疗法

赖斯(Rice)的Foyt家庭生物工程学教授,化学和材料科学与纳米工程学教授鲍刚(Gang Bao)获得了为期四年的R01赠款,价值245万美元。该赠款将由国家心脏,肺和血液研究所管理。

这将有助于布朗工程学院研究基于CRISPR-Cas9的SCD患者造血干/祖细胞(HSPC)中的β-珠蛋白基因编辑结果,包括使用下一代测序工具对染色体进行定量重排并评估患者诱发β地中海贫血的风险。

镰状细胞病是一种痛苦的遗传病,通常是致命的,它影响着全世界约10万美国人和数百万人。

血红蛋白亚基β(也称为β-珠蛋白)中的单个突变会迫使正常的盘状红细胞变硬并呈现特征性的“镰状”形状。这些细胞会损坏血管壁并凝结小血管,从而停止向组织输送氧气。

在他的实验室正在进行的许多项目中,治愈镰状细胞疾病多年来一直是宝的头等大事,早在他2015年加入赖斯之前。

最近的一项研究表明,基于CRISPR-Cas9的SCD患者HSPC细胞的编辑具有修复它们的能力,因此从它们分化出来的细胞没有疾病表型的迹象。

但是,并非所有的HSPC都可以纠正镰状突变。一些显示被Cas9切割,但没有取代突变序列,而其他则根本没有编辑。

鲍说,平均来说,来自患者的HSPC中有25%是经过基因校正的,供体DNA已插入基因组中。“但是大约有45%的细胞表现出切割,但供体DNA没有整合,而且总有一部分没有切割。”

Bao发现,HSPC切割后的血细胞仅显示胎儿血红蛋白水平升高,这对患者有益。但是,这种现象的机理仍然难以捉摸。

文章链接://jksh/31233.html

文章标题:莱斯大学获得了著名的拨款 用于开发镰状细胞疾病的新疗法